A terapia-alvo representa um avanço da chamada Oncologia de precisão, atuando de forma seletiva em alterações moleculares ou vias metabólicas que sustentam o crescimento tumoral. Exemplos de medicamentos:
Inibidores de tirosina-quinase (TKIs): como imatinibe, dasatinibe e nilotinibe, usados na leucemia mieloide crônica (LMC) e alguns subtipos de leucemia linfoblástica aguda com translocação BCR-ABL.
Inibidores de proteassoma: como bortezomibe e carfilzomibe, que bloqueiam a degradação de proteínas e levam à morte das células do mieloma múltiplo.
Inibidores de BTK (Bruton tirosina-quinase): como ibrutinibe, usados em leucemia linfocítica crônica e linfomas de células do manto.
Inibidores de BCL-2: como venetoclax, que promovem apoptose das células tumorais.